geometría de la contradicción que ya arrastramos por nuestras propias incapacidades, veremos hoy cómo se suman y potencian con las incoherencias que provienen de naciones mucho más ordenadas y organizadas que la nuestra. Por lo tanto, esta nota pretende llamar a la reflexión.
Varias cosas se modificaron en la Food and Drug Administration en los últimos años. Algunas para bien, mientras que otras para mal. Se parte de la necesidad de los enfermos de patologías complejas para acceder a terapias que les ayude a paliar sus dolores o a modificar el curso de sus enfermedades, lo cual debe ser tenido por bueno ya que si existe una demanda cierta la misma debe tenerse por prioridad [absoluta]. Nadie puede negar a esta altura de los acontecimientos la importancia de la F.D.A. en la materia, institución que es de referencia mundial y ejemplo técnico de cualquier cosa que tenga que ver con la salud humana.
Se ha escrito y personalmente he reiterado públicamente que con las actuales normas de investigación y desarrollo de moléculas biofarmacéuticas, la insulina, la penicilina, los glucocorticoides y las primeras grandes contribuciones de las ciencias médico-bioquímicas hoy no podrían ser aprobadas. Es más, seguramente no estarían en condiciones siquiera de superar la FASE I... Lo antedicho significa que se ha dado un importante paso hacia el método científico. Eso es bueno.
No obstante ello, tal lo anticipado párrafos antes, algo cambió desde fines de los noventa que ha modificado el paisaje, muchas veces [las más] para bien, pero en otras tantas [no tan pocas] en el sentido inverso. En las ciencias aplicadas se debe proceder con sumo cuidado ya que cuando el investigador se aleja del método, favoreciendo en este caso el uso apresurado de una tecnología se puede caer en un abismo sin fin o con final impredecible (para los pacientes y por ende para los sistemas de salud).
La FDA sufrió una modernización oficial en 1977 a través de la LEY Food and Drug Administration Modernization Act, conocida como FDAMA o PDUFA II que expiró en setiembre de 2002. ¿Qué es la PDUFA?, en inglés: Prescription Drug User Fee Act, conocida en el idioma español como Ley de Tasas de Recetas para los Usuarios de Medicamentos, elaborada con la finalidad de lograr los recursos necesarios a la FDA para asegurar que nuevos medicamentos seguros y efectivos, en proceso de investigación, lleguen a la disponibilidad pública. Esto es muy bueno.
Hoy la FDA se rige por la PDUFA III (nueva desde 2002 que actúa a la manera de enmienda: Prescription Drug User Fee Amendements) que nació como consecuencia de la LEY de Seguridad de Salud Pública y Preparación y Respuesta contra el Bioterrorismo [Public Health Security and Bioterrorism Preparedness and Response Act]. Esto es muy bueno ya que prepara y condiciona las estructuras asistenciales para aquellas cuestiones que superan la “irracionalidad” humana siempre presente y cada vez más activa.
La PDUFA III implica un importante volumen de ingresos para la FDA ya que se trata de aportes de las compañías farmacéuticas con la finalidad de incrementar los recursos humanos destinados a realizar revisiones en los procesos de investigación y desarrollo de las drogas denominadas biotecnológicas con el objetivo de NO comprometer los estándares de seguridad.

Para el lector ajeno a estas cuestiones, vale hacer algunas aclaraciones:

1. La FDAMA de 1997 contiene en su sección 112 y en la agregada sección 506 (21.U.S.C.356) las políticas y guías de procedimientos pertinentes aplicativas a productos que ameritan una “aprobación rápida”, distintiva del común (aprobación rápida = fast track approvals = decelerated approvals = fast track drug development program, etc.)
2. En julio de 2004 el Departamento de Salud y Servicios Humanos de la F.D.A. emitió un documento conocido como “Guidance for Industry” que incluye una descripción minuciosa de los alcances del ya mencionado “fast track drug development program”, así como los alcances operativos de supervisión del CDER [Center for Drug Evaluation and Research] por una parte, y por la otra del CBER [Center for Biologics Evaluation and Research].
3. El campo de injerencia científica y de revisión del CDER es distinta al del CBER.
4. Cuando el CDER aprueba una droga lo hace a través de la denominación NDA (new drug application) la cual es siempre específica y para un solo destino terapéutico, por lo tanto una misma molécula química podrá tener tantas NDA´s como destinos terapéuticos se aprueben. Esto permite al investigador que, al tiempo que se somete a aprobación su desarrollo para un destino terapéutico específico, pueda continuar investigándose para otras aplicaciones. Muchas veces el otorgamiento de un NDA o habilitación para la comercialización no eximirá al investigador, ni al fabricante, que se continúe con evaluaciones clínicas de distinto rango, destino y aplicabilidad.
5. De la misma manera el CBER trabaja en la evaluación de moléculas biológicas que podrán o no recibir un BLA (Biologic License Application) equivalente al anterior descripto en el punto 4 aunque en este caso destinado al análisis de formulaciones complejas relacionadas con los últimos avances terapéuticos en la medicina.
En el año 2005 la FDA aprobó bajo este esquema 28 nuevos tratamientos denominados NEM´s (New Molecular Entities). Obsérvese que a diferencia de lo que ocurre en nuestro medio, se hace referencia a “nuevas entidades moleculares” o “biológicos” o “moléculas biológicas” lo cual crea una gran distancia con aquellas reconocidas drogas o medicamentos de estructura netamente química.
Entre los 28 tratamientos aprobados se incluyen: 3 para pacientes afectados por distintos tipos de expresiones tumorales; 1 para inmudeficiencias avanzadas y resistentes; 3 para la diabetes mellitus tipos I y II; 1 destinada a la artritis reumatoidea; 2 indicados para los trastornos de la sangre [incluyendo el único quelante oral de hierro, y el primero específico para tratar el trastorno de sodio en la sangre]; 2 nuevas moléculas específicas para trastornos genéticos [uno específico para los trastornos de la inmunodeficiencia primaria asociada con los defectos de la inmunidad humoral y otro para las expresiones de la mucopolisacaridosis]; 3 para el tratamiento de enfermedades infecciosas; 5 nuevas vacunas [tétanos, difteria, pertusis, enfermedad meningocóccica, sarampión, paperas, rubéola y varicela]; 2 para tratar las reacciones adversas a la vacuna de la viruela; 1 medicamento destinado al tratamiento del dolor y edema asociados con la cirugía de cataratas.
Todo lo antedicho debe calificarse como “bueno” ya que se trata de aportes concretos a problemas que también lo son. Por ejemplo, los dos productos biológicos aprobados para contrarrestar reacciones adversas a las vacunas contra la viruela son consecuencia directa a posibles acciones “bioterroristas”. Por un lado la vacuna inmunoglobulina [VIG] recibió aprobación para contrarrestar reacciones adversas precisas, siendo supervisada tanto el desarrollo como la investigación por el Center for Disease Control and Prevention [CDC] de los Estados Unidos de Norteamérica. La otra vacuna denominada vacuna inmunoglobulina IV es reconocida como VIGIV, derivada del plasma humano para tratar reacciones adversas raras.
En este universo positivo de investigación y desarrollo se encuadran drogas destinadas a tratamientos de patologías oncológicas donde muchas urgencias de los pacientes superan a las prioridades del método científico. Así es que algunas drogas, sometidas al tratamiento de aprobación rápida que reciben su “alta comercial” lo hacen esgrimiendo un NDA o un BLA donde se indica claramente (así consta en los documentos de la misma FDA, del National Institute of Health, de la American Cancer Society, etc.) que NO tienen “beneficio clínico comprobado” para el destino terapéutico para el cual han sido aprobadas, ameritando entonces nuevas y mejores evaluaciones y/o estudios.
Lo antedicho no es otra cosa que un aporte a la confusión. No en los Estados Unidos de Norteamérica ni tampoco en Europa donde los criterios médicos se ajustan al método científico genuino (verificado sistemáticamente) y a descripciones monográficas donde “todo” está expuesto no dejando lugar para la duda que deja abierto el sentido de la oportunidad que no es otra cosa que la alternativa de vida del propio paciente.
En nuestro medio, latinoamericano y tercermundista hasta el hartazgo, donde se habla de ciencia pero se gesta el negocio sin escrúpulos, lo antedicho se contrapone condicionado por el decreto 150/92 y la falta de un marco regulatorio apropiado a los tiempos que corren (cabe recordar que vamos por el 2007). Muchos pacientes limitados emocionalmente por sus angustias se ven sometidos a un “conocimiento” médico limitado o dirigido, e internet hace el resto mezclando dos peligrosos ingredientes como lo son “información” y “formación” generando un tercero denominado “presión mediática” nacida en la necesidad de escapar al dolor y la muerte, lo cual se traduce en que se administran drogas de muy alto costo sin que exista un beneficio clínico cierto, o un costo-beneficio justificable. Con ello se contribuye a un desfinanciamiento del sistema que nos protege (o debiera hacerlo) sin que nadie atine a poner definitivamente las cosas en su lugar, sea esto por omisión, desidia, disimulo o mera conveniencia. Curiosamente, el mix coloca a quienes actúan responsable y comprometidamente en un plano de igualdad junto con los irresponsables y oportunistas. Si hablamos de un “país en serio”... entonces, además de expresarlo... debemos serlo. Para ello no podemos arrastrar los temibles errores inventados en la lamentable etapa de los noventa, salvo que la “caja” aún sea más importante que la “equidad”.
Señor Presidente, pregunto, ¿cuándo será el tiempo político para crear una Dirección Nacional de Tecnología Biomédica, distinta de la ANMAT y efectivamente vinculante con el mundo civilizado?...