Con cada vez con mayor frecuencia en el mundo desarrollado, el mercado sanitario va incorporando medicamentos denominados “personalizados” tales como las terapias génicas, que logran modificar el ADN del paciente para corregir la mutación genética que causa enfermedad.
Este nuevo arsenal terapéutico, al cual se accede con mayor posibilidad en los países de economías fuertes, no tardará en llegar a nuestro particular espacio económico latinoamericano de crecimientos relativos y recursos cada vez más finitos.
Durante el último quinquenio, la FDA ha aprobado más de 70 nuevas terapias génicas. Y para este año en curso se espera que su market share alcance el 20% del gasto total en medicamentos. En el marco de la extensión del conocimiento médico y la veloz expansión acrítica de la tecnología asociada al complejo médico industrial, la posibilidad de disponer de terapias adaptadas al sistema inmunitario de cada individuo y su genética -además de altamente específicas- ha abierto un nuevo horizonte de oportunidades de mejora para muchas enfermedades raras y huérfanas que por su evolución compleja se transformaban en terminales.
Una sola dosis de alguna de ellas puede permitir beneficios notables en comparación con todo el arsenal terapéutico convencional que hoy se dispone. Incluso la posibilidad de alcanzar la cura, aunque ciertamente persistan incertidumbres respecto de su efectividad real para lograrlo en el largo plazo. Lo que sí está probado es que, a la par que se incrementa el número de tales terapias, también lo van haciendo sus precios, combinación que potencia los desafíos asociados de los sistemas de salud respecto del nivel de accesibilidad a ellas, y de la incertidumbre financiera que generan para los aseguradores.
Hace tiempo se viene hablando también de otro tipo de efecto secundario de estas terapias -inclusive las biotecnológicas- que es la denominada “toxicidad financiera” sobre quienes de- ben hacerse cargo de costear sus astronómicos precios de mercado, que surgen de la posición monopólica otorgada por las patentes.
Más allá de suponer que idealmente precio y posición monopólica serán temporales porque debería aparecer competencia a medida que caduque la protección de la patente, esto no necesariamente habrá de ocurrir en el mercado sanitario para la mayoría de estas terapias destinadas a enfermedades oncológicas y crónicas que amenazan la vida.
Precisamente porque cuando un medicamento de estas características pierde su patente, aparecen barreras adicionales. Sea por no contar con tiempo suficiente para desarrollar un producto similar que requiere complejos procesos de producción y habilitación. O porque el ingreso de una nueva versión optimizada del original por parte de su fabricante vuelve a estirar el plazo de patente y la condición de monopolio.
El control de la tecnología será el factor más importante para reducir los costos. Pero también la ética entra en este punto, porque toda tecnología médica innovadora resulta altamente valorada por cuatro actores. Los pacientes que la esperan, los médicos que se entrenan para usarla, la industria que genera miles de millones de dólares con su comercialización y los medios científicos y masivos a quienes les seduce escribir sobre ella. Pretender restringir a su real efectividad el uso de la tecnología parecería incorrecto, incluso decididamente inmoral para muchos.
A mediados de 2021 más de 350 terapias de este tipo se encontraban en Fase II de ensayo clínico, por lo que si resultaran clínicamente eficaces se aprobaría su comercialización y pasarían a reemplazar los paradigmas clásicos de control de síntomas de las patologías a las cuales están destinadas.
Solamente del año 2025 en adelante, se estima que la FDA podría llegar a aprobar un promedio de 15 terapias entre celulares y génicas al año. Con lo cual sería factible que a 2030 el mercado sanitario recibiera alrededor de 75 nuevas alternativas terapéuticas. El problema es que la velocidad con que se conceda su comercialización si bien hablará de una mayor disponibilidad en el mercado sanitario, supondrá en forma paralela un horizonte terapéutico con “cuellos de botella” dadas las dificultades de acceso en función del precio que se les fijará.
Ahora, ¿Qué sucedería con un gasto ya erogado si desapareciera el efecto de una terapia génica que se suponía curativa y se produjera una recaída? ¿Es adecuado prescribir nuevamente el mismo tratamiento con tan elevado precio frente al agotamiento de una efectividad supuestamente permanente? ¿Cuál sería el tratamiento adecuado entonces? ¿No se generarían nuevas dificultades para el esquema de pagos por parte de los financiadores?
Estas situaciones exigen un nuevo paradigma que permita reconocer claramente el flujo esperado a largo plazo de la utilidad (beneficios terapéuticos ciertos o inciertos), a cambio de lo que corresponde habitualmente a un desembolso monetario único y anticipado. En un escenario donde la presión tecnológica se volverá cada vez mayor, fabricantes y financiadores quedarán sometidos a mediano/largo plazo a un escenario donde la alternativa será establecer con mayor frecuencia acuerdos basados en el valor.
A través de los cuales la industria farmacéutica ya no podrá utilizar solo el método tradicional de confiar en sus propios estudios de efectividad, sino que deberá garantizar que sus productos hagan lo que dicen. Seguramente tomará tiempo para que los financiadores del sistema de salud y la industria superen los clásicos modelos contractuales y esquemas de pago y hagan evidente un salto cualitativo sobre tales esquemas, donde se rastreen resultados y ponga mayor énfasis en el valor terapéutico.
En el mercado sanitario latinoamericano - en comparación con otros tipos de intervenciones de atención médica - los financiadores, frente al riesgo creciente de default, deberán solicitar mayores evidencias de efectividad, ciertamente más sólidas en caso de las terapias génicas. La literatura está plagada de evidencias sobre que muchas tecnologías novedosas resultan ineficaces o redundantes y no mejoran los resultados de salud.
El problema es que no siempre es fácil discriminar entre tecnologías efectivas e ineficaces en el momento en que se introducen. Si bien muchas terapias -especialmente para enfermedades poco frecuentes- son aprobadas originalmente como de “uso compasivo”, cualquier nuevo esquema contractual debiera pasar por evaluar en forma adelantada los resultados esperados sobre la cantidad/calidad de vida de los pacientes, el beneficio clínico individual y social neto y el impacto presupuestario de los tratamientos de única dosis con costos excepcionalmente elevados.
De esta forma, a fin de modificar los métodos convencionales para valorar y reembolsar los tratamientos predominantemente crónicos, resulta altamente necesario proponer innovaciones metodológicas que permitan evaluar fijación de precios y rentabilidad basada en el valor (utilidad) real de tales terapias innovadoras y disruptivas.
Al mismo tiempo, abordar la incertidumbre que surge de la limitada evidencia disponible como respaldo respecto de la efectividad contrastada de la dosis única que promete brindar beneficios terapéuticos a largo plazo o directamente la curación.
El sistema de salud argentino necesita urgentemente acuerdos de este tipo basados en el valor terapéutico o bien en los siempre escasos recursos disponibles. Más en un contexto donde el mensaje es que “no hay plata”. Independientemente de ello, ningún país por más rico que sea puede financiar todas las terapias innovadoras supuestamente efectivas para todos por igual.
Los sistemas de pago de cobertura total que eliminan el riesgo financiero para el paciente e inducen a su uso, las conductas de los profesionales frente a la asimetría de información, las consideraciones legales y las demandas de los pacientes contribuyen a profundizar el problema.
Frente a estas cuestiones, los presupuestos para la atención médica comienzan a quedar limitados para sostener coberturas de alto costo al ciento por ciento de su costo, en tanto la presión tecnológica siga aumentando en los próximos años a medida que la población envejezca y muchas tecnologías nuevas e innovadoras de atención médica resulten cada vez más frecuentemente indicadas o prescriptas.
El dilema asociado es que algunas traen mejoras significativas a la salud para condiciones previamente intratables, mientras que otras solo ofrecen beneficios clínicos modestos o marginales. De allí la necesidad de aplicar métodos de compra inteligentes que permitan asegurar menores desembolsos para aquellos medicamentos de más alto precio que no estén claramente alineados con el valor de su aporte clínico adicional.
Todas las decisiones que toman los profesionales tienen costos no solo en términos de ganancias y pérdidas en vidas sino en cuanto a la calidad de vida. Por lo tanto, es necesario incluir el costo de oportunidad en la toma de decisiones para alinear las políticas asistenciales de manera acorde.
Solo para las terapias génicas, a pesar de contar con pequeñas poblaciones de pacientes elegibles con enfermedades raras, el elevado impacto financiero acumulativo de obligarse a absorber altísimos costos de tratamiento por adelantado y sin esquemas de financiamiento adecuados vinculados a la utilidad del mismo puede resultar insostenible.
Las preguntas que surgen indefectiblemente son: ¿cuál es el costo de oportunidad de financiar al ciento por ciento medicamentos de muy alto precio en países de ingresos bajos y medios? ¿Debería ser tenido en cuenta tal costo de oportunidad en el proceso decisorio?
De lo expuesto es posible concluir que resulta urgente para la salud financiera de nuestro sistema de salud - en situación cada vez más crítica por la complicada puja distributiva - reconsiderar si es posible aceptar sin cuestionamientos el financiamiento total y por adelantado de terapias e intervenciones innovadoras de alto precio con beneficios clínicos marginales y elevado costo de oportunidad, o urge encontrar nuevas alternativas de pago contra efectividad real contrastada.
Sobre todo, si frente a la finitud de los recursos escasos paralelamente coexiste el costo de oportunidad de inaceptables brechas de cobertura de servicios esenciales de salud, que afectan en forma desproporcionada a importantes segmentos de población en condiciones de alta vulnerabilidad sanitaria y desprotección financiera.